康諾亞自主研發(fā)BCMA×CD3雙抗CM336獲美國FDA快速通道資格認(rèn)定
研發(fā)進(jìn)展
?2026年01月23日
2026年1月23日，康諾亞和合作伙伴Ouro Medicines Ltd 共同宣布，BCMA×CD3雙抗CM336（OM336）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD）認(rèn)定， 用于治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）和免疫性血小板減少癥（ITP）。CM336在AIHA和ITP兩項(xiàng)適應(yīng)癥上獲得快速通道資格認(rèn)定，凸顯該類疾病對創(chuàng)新治療方案的急迫需求，也再次體現(xiàn)CM336在自身免疫性疾病上的治療潛力。
康諾亞于2024年11月與Ouro Medicines Ltd 訂立獨(dú)家許可協(xié)議，授予Ouro Medicines在全球（不包括中國內(nèi)地、香港、澳門及臺(tái)灣地區(qū)）研究、開發(fā)、生產(chǎn)、注冊及商業(yè)化CM336的獨(dú)家權(quán)利。目前，Ouro Medicines正于美國和澳大利亞開展一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多國籃式研究(NCT07083960) ，用于評估CM336在自身免疫性血細(xì)胞減少癥成年患者中的療效，入組患者包括復(fù)發(fā)或難治性的自身免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少癥，或同時(shí)患有兩種疾病的患者。目前，第一個(gè)隊(duì)列患者已完成給藥，后續(xù)隊(duì)列的招募工作正在積極推進(jìn)中。
此前，CM336在治療自身免疫性溶血性貧血中已顯示優(yōu)異療效。2025年6月，CM336治療自身免疫性溶血性貧血研究結(jié)果發(fā)表于全球頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，該研究首次報(bào)告了2例接受自體CD19 CAR-T細(xì)胞治療后再次復(fù)發(fā)的多線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，通過CM336挽救治療成功。研究表明，CM336在治療該疾病中展現(xiàn)出優(yōu)異的初步療效和安全性，有望成為AIHA等自身免疫性疾病的革新型治療方案。
此外，Ouro Medicines還在推進(jìn)另外一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多國籃式研究 (NCT07229144) ，用于評估CM336對活動(dòng)性、自身抗體陽性、復(fù)發(fā)或難治性干燥綜合征或特發(fā)性炎癥性肌病成年患者的治療潛力，相關(guān)疾病包括皮肌炎、多發(fā)性肌炎、免疫介導(dǎo)的壞死性肌病和抗合成酶綜合征。
快速通道資格認(rèn)定（Fast Track Designation, FTD）是美國FDA設(shè)立的藥物臨床開發(fā)快速審評程序，旨在促進(jìn)用于治療嚴(yán)重疾病和解決亟待未滿足臨床需求的新藥研發(fā)。根據(jù)規(guī)定，獲得FTD資格的候選藥物，將在后續(xù)的藥物研發(fā)與審評過程中，獲得更多與FDA溝通交流的機(jī)會(huì)，有助于加快藥物的后續(xù)研發(fā)和獲批上市。此前，CM336已獲得FDA授予的用于治療AIHA和ITP兩項(xiàng)適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。